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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

《狂飙》引热议的干眼症不是“绝症” 新疗法环孢素已有药入医保******

　　《狂飙》引热议的干眼症不是“绝症” 新疗法环孢素已有药入医保

　　近日，电视剧《狂飙》热播，剧中主角之一高启强为了挽回妻子，戏称干眼症为“绝症”的一段表演引发全民热议。

　　红星资本局采访了解到，干眼症作为常见病，部分可对症治愈。

　　目前，“人工泪液”(一般为滴眼液)为干眼症的主要常用治疗药物，其主要功效为缓解症状。近年来，新疗法环孢素被认为效果更佳。兴齐眼药(300573.SZ)的环孢素滴眼液(Ⅱ)作为国内首个环孢素眼用制剂已于2020年上市。此外，恒瑞医药(600276.SH)、兆科眼科(06622.HK)等上市公司在环孢素上均有所布局。

　　成都商报-红星新闻记者 邓凌瑶 于遵素 综合扬子晚报

　　超2亿人患干眼症

　　一半是学生和年轻的“上班族”

　　东方证券2022年6月的一份研报显示，目前，干眼症已成为我国患者最多的眼科疾病，为现代社会常见眼病。数据显示，2019年，国内干眼症患者已超过2亿1千万人，并以2%的年复合增速增长，预计到2030年，将有超过2亿6千万人患干眼症。

　　江苏省人民医院(南京医科大学第一附属医院)眼科孙红主任医师表示，冬季眼科普通门诊中，平均每天能接诊20多个干眼症患者，其中学生和年轻的“上班族”约占五成。

　　现实中有很多因素都会造成干眼症。

　　电脑、手机等电子屏使用越来越多，是干眼症高致病的重要原因，这是因为：通常情况下，我们的眼睛每5—10秒就会眨眼一次。但在紧盯屏幕的情况下，人们往往会忘记眨眼，每10-15秒甚至更长时间才眨眼一次，导致眼睛暴露时间长，水分蒸发得多。有的时候甚至眼睛疼痛才记得眨眼，长期紧盯屏幕导致眼球表面的泪膜极不稳定，或者覆盖不匀，眼睛开始觉得干涩、异物感。长此以往，就会发展成干眼症。

　　另外，长时间处在干燥、风沙较大的环境中，例如夏天吹空调、冬天用暖气，也可能会引起干眼。还有一些自身免疫性的疾病，会造成泪腺分泌的眼泪减少，引起干眼。

　　另外，在实际生活中，还有不少患者的干眼症其实就和生活中自行选用错误的眼药水有关。对此，孙红表示，由于人们对“干眼症”认识不足，相当数量的“干眼症”被当作慢性结膜炎处理，于是长期大量自行使用眼药水，损害眼表，造成干眼与眼表损害的恶性循环。沙眼、睑缘炎、过敏性结膜炎等慢性眼表炎症久治不愈，也是干眼症重要的诱发因素。

　　干眼症的发病率，根据统计，不同人群，发生率从百分之十几到60%多不等，近些年，大家对干眼症的认识也越来越多。

　　部分干眼症可以对症治愈

　　那么，干眼症真的是绝症吗？四川大学华西医院眼科副主任马可副教授表示，并不是。可以通过点眼药水来进行缓解症状。根据干眼症的病因，部分干眼症也可以对症治愈。“就是什么原因引起的干眼症，进行针对性的治疗。现在市面上有非常多的人工泪液等，治疗干眼的药物也非常多，所以还是建议大家到专业医院就诊，先明确引起干眼的原因。如果是泪液减少，我们就要增加泪液，如果是脂质层减少，我们就要增加脂质层。”马可表示。

　　孙红也建议，长期从事电脑操作的朋友多吃些新鲜的蔬菜和水果，如青菜、胡萝卜、西红柿等，并增加维生素A、B、C、E的摄入。每天适当饮用绿茶。眼部酸胀者可每日用热毛巾敷眼4—6次，每次5分钟，也可以用菊花茶熏眼，保持眼睛湿润。“上班族”使用电脑时注意多眨眼，最好与电脑屏幕保持60厘米以上距离，可将座位稍微调高一些，电脑放得低一些，使视线能保持向下约30度，既可以放松颈部，又可使眼球表面暴露于空气中的面积减到最低。

　　如果是睑板腺功能障碍引起的干眼症患者，则要坚持每日用温和香波清洁眼睑，之后用热毛巾敷于眼上，每次10分钟左右；亦可自助睑板腺按摩，用拇指、食指把眼皮捏起，轻轻揉捏，每天做两次，每次约一分钟。

　　新疗法环孢素国内已有药物上市

　　多家上市公司布局

　　截至目前，“人工泪液”仍为干眼症的主要常用治疗药物，以改善病症为主。更新的疗法，则是以环孢素为主的抗炎处方药。

　　上述医生告诉红星资本局，较为常见的“人工泪液”包括玻璃酸钠滴眼液、聚乙烯醇滴眼液等。

　　米内网数据显示，早在2018年，玻璃酸钠滴眼液在中国公立医疗机构终端销售额就突破了10亿元，2019年到达销售峰值，为12亿元。2020-2021年，玻璃酸钠滴眼液的销售额虽有所下滑，但始终保持在10亿元以上。进入2021年5月，该药被纳入第四批集采品种，其2022年上半年的销售额数据显示，已同比下滑超30%。

　　除开以缓解为主的“人工泪液”，新疗法环孢素因治疗效果更佳，被认为具有较大的市场空间。

　　2020年，兴齐眼药的环孢素滴眼液(Ⅱ)(注册商标为：兹润)获批上市，成为国内首个获批上市用于干眼症的环孢素眼用制剂。2021年12月，该药成功进入2021年版国家医保药品目录。

　　2月1日，红星资本局在某平台以“环孢素”为关键词进行搜索，大部分为兹润相关产品，价格在150-200元/盒左右，此前价格近800元/盒。

　　除兴齐眼药，还有多家上市公司都曾披露对环孢素的布局，包括兆科眼科的环孢素A眼凝胶、和铂医药(02142.HK)的HBM9036滴眼液、康哲药业(00867.HK)的0.09%环孢素眼用凝胶、恒瑞医药的SHR8028滴眼液等已进入Ⅲ期临床阶段。

　　另外，欧康维视生物(01477.HK)的自研1类新药OT-202是其自主研发的全新分子实体，通过抑制Syk激酶活性这一全新机制，达到抗炎的作用治疗干眼症，是中国眼科为数不多的全新靶点创新药。截至目前，OT-202已完成I期临床试验的受试者入组和给药，所有受试者健康状况良好。

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）